Ciltacabtagén autoleucel; cilta-cel (Carvykti) es una terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR T).
CARVYKTI (ciltacabtagén autoleucel) es un producto basado en células autólogas modificadas genéticamente, que contiene linfocitos T transducidos ex vivo mediante un vector lentiviral no replicativo que codifica un receptor antigénico quimérico (CAR) contra el antígeno de maduración de los linfocitos B (BCMA), que comprende dos anticuerpos de dominio único unidos a un dominio coestimulador 4-1BB y a un dominio de señalización CD3-zeta
El estudio pivotal CARTITUDE-1, que incluyó a pacientes que habían recibido una mediana de 6 regímenes de tratamiento previos (rango de 3 a 18), y que habían recibido anteriormente un IMiD (inmunomodulador), un IP (inhibidor de proteosoma) y un anticuerpo monoclonal anti-CD38.
El tratamiento de administración única con cilta-cel dio lugar a respuestas profundas y duraderas, con un 98% (intervalo de confianza [IC] del 95%, 92,7–99,7) de los pacientes con MMRR (mieloma múltiple en recaída y refractario) que respondieron al tratamiento (tasa de respuesta global [TRG] del 98% (n=97)). El 80% de los pacientes alcanzó una respuesta completa estricta (RCe). La tasa de supervivencia libre de progresión a los 12 meses fue del 77% (IC del 95 %: 66,0–84,3) y la tasa de supervivencia global fue del 89% (80,2–93,5).
Los eventos adversos hematológicos fueron frecuentes; Los eventos adversos hematológicos de grado 3-4 fueron neutropenia (95%), anemia (68%), leucopenia (61%]), trombocitopenia (60%) y linfopenia (50%]). Se produjo síndrome de liberación de citocinas (95%; 4% grado 3-4) y neurotoxicidad de las células T con CAR (21%; 9% grado 3-4).
Bibliografía
- Berdeja JG, Madduri D, Usmani SZ, Jakubowiak A, et al. Ciltacabtagene autoleucel, a B-cell maturation antigen-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy in patients with relapsed or refractory multiple myeloma (CARTITUDE-1): a phase 1b/2 open-label study. Lancet. 2021;24;398(10297):314-324.
- Ficha técnica de CARVYKTI (ciltacabtagén autoleucel) https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/carvykti-epar-product-information_es.pdf