Los medicamentos de terapia avanzada son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular somática) y tejidos (ingeniería tisular).

Entre los medicamentos de terapia celular existe una familia de medicamentos denominados de forma genérica medicamentos CAR (Chimeric Antigen Receptor). Cuando se emplean linfocitos T modificados de los pacientes, se conocen como medicamentos CAR-T (siglas en inglés de “chimeric antigen receptor T-cell”).

La terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) ha sido revolucionaria ya que ha producido respuestas clínicas notablemente efectivas y duraderas. Los CAR son receptores sintéticos diseñados que funcionan para redirigir los linfocitos, más comúnmente las células T, para reconocer y eliminar las células que expresan un antígeno diana específico. El éxito sin precedentes de la terapia de células CAR-T anti-CD19 contra las neoplasias malignas de células B resultó en su aprobación por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en 2017.

Actualmente, hay cuatro fármacos aprobados: Tisagenlecleucel y lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) están indicados para el tratamiento del linfoma difuso de células B grandes (LDCBG) en recaída o refractario. Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) también está indicado para el tratamiento de LDCBG recidivante o refractario, y también para el tratamiento de Linfoma Folicular recidivante o refractario.  El cuarto agente, brexucabtagene autoleucel (Tecartus) es el único aprobado para el tratamiento del Linfoma de células del manto en recaída o refractario.

Este tipo de terapia se asocia con reacciones adversas tales como, síndrome de liberación de citocinas (CRS), síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (ICANS), efectos fuera de la diana, anafilaxia, infecciones asociadas con CAR-T -infusión de células (CTI), síndrome de lisis tumoral (TLS), displasia de células B, linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH)/síndrome de activación de macrófagos (MAS) y trastornos de la coagulación. Estas reacciones adversas pueden poner en peligro la vida y, por lo tanto, deben identificarse temprano y tratarse de manera efectiva.